АҚШ-тың Азық-түлік және дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасы (FDA) «Берингер Ингельхайм» компаниясының JASCAYD® (нерандомиласт) препаратын - ересектерде ИЛФ емдеуге арналған 10 жылдан астам уақыт ішінде әзірленген алғашқы жаңа құралды мақұлдады. 

• Идиопатиялық өкпе фиброзы (ИЛФ) - өкпе функциясының үнемі төмендеуін тудыратын үдемелі ауру. ¹
• Мақұлдау екі клиникалық зерттеулердің нәтижелеріне негізделген, олар JASCAYD қолдану кезінде ИЛФ бар ересек пациенттерде плацебомен салыстырғанда өкпенің күшті өмірлік сыйымдылығының (ФЖЕЛ) төмендеуінің баяулауын көрсетті. ²^, ³
• Нерандомиласт қолайлы төзімділік бейіні бар ИЛФ бар ересек пациенттерге арналған терапияның жаңа нұсқасы болып табылады. ²^, ³

АҚШ-тың Азық-түлік және дәрілік заттар басқармасы (FDA) Берингер Ингельхайм компаниясының JASCAYD® (нерандомиласт) таблеткаларын ересек пациенттерде идиопатиялық өкпе фиброзын (ЖФБ) емдеудің ауызша нұсқасы ретінде мақұлдады.²

JASCAYD осы көрсеткіш бойынша мақұлданған алғашқы және жалғыз фосфодиэстераза 4B (PDE4B) ингибиторы болды. Бұл жаңа әрекет тетігі антифибротикалық және иммуномодуляциялық әсерді қамтамасыз етеді, ЖФБ бар пациенттердің өкпе функциясының төмендеуін баяулатады. ²^, ³

«Бұл оқиға өкпе функциясының нашарлауына әкелетін сирек кездесетін және шаршайтын созылмалы ауру - ИЛФ-ті емдеудің жаңа дәуірін білдіреді. Нерандомиласт ИЛФ бар пациенттердің өкпе функциясының төмендеуін бәсеңдету қабілетін дәлелдеді», - деп атап өтті Оңтүстік Калифорния университетінің (USC, Лос-Анджелес) Кек медицина мектебінің клиникалық медицина профессоры доктор Тоби Махер. «Нерандомиласт - бұл жақсы төзімді қауіпсіздік профилі бар көптен күткен терапияның жаңа нұсқасы, оны дәрігерлер белгілі бір пациенттерге арналған терапия нұсқасы ретінде қарастыра алады».

Тамақ өнімдері мен дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасының (FDA) мақұлдауы екі клиникалық зерттеулердің: FIBRONEER ™ -IPF (NCT05321069) және №2 (NCT04419506) зерттеулердің деректеріне негізделген. FIBRONEER ™ -IPF зерттеуіндегі бастапқы соңғы нүкте 52-ші аптада бастапқы деңгеймен салыстырғанда⁴ миллилитрмен өлшенетін үдемелі өкпе өмірінің абсолютті өзгерісі болды.²^,³ Нерандомиласт плацебоға қарағанда өкпенің күшті өмірлік сыйымдылығының (ФЖЕЛ) айтарлықтай азаюын көрсетті.²^,³ Атап айтқанда, 18 мг немесе 9 мг мөлшерінде нерандомиласт алған пациенттерде ФЖЕЛ-дің түзетілген орташа төмендеуі плацебо тобындағы -170 мл салыстырғанда тиісінше -106 мл және -122 мл құрады.² Бұдан басқа, емдеу әсері плацебомен салыстырғанда нерандомиластпен терапияның екінші аптасында (дозада 18 мг) байқалды және бастапқы деңгеймен салыстырғанда ФЖЕЛ өзгерістеріндегі айырмашылықтар 52-аптаға қарай ұлғая берді.²^,³

«Тамақ өнімдері мен дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасының (FDA) нерандомиласты мақұлдауы - бұл ЖФБ-мен өмір сүретін адамдар үшін маңызды кезең, өйткені 10 жылдан астам уақыттан бері алғаш рет осы ауруға терапевтік тәсілдерді дамыту жүріп жатыр», - деп мәлімдеді Ингер Ингельхайм Басқарушы директорлар кеңесінің төрағасы және Берд компаниясының рецептуралық препараттар бөлімшесінің басшысы Шашанк Дешпанде. «FIBRONEER™ -IPF зерттеуінің сенімді нәтижелеріне негізделген бұл жаңа қадам, nerandomilast сияқты инновациялық препараттарды енгізу арқылы ИЛФ-ті емдеуге деген көзқарасымызды өзгертуге ұмтылысымызды көрсетеді».

Нерандомиласт алған пациенттерде тіркелген және плацебо тобына қарағанда жиі байқалған неғұрлым жиі (5% ≥) жанама реакциялар мыналар болды (тиісінше 18 мг, 9 мг және плацебо дозалары үшін): диарея (42%, 31%, 17%), COVID-19 (13%, 16%, 12%), жоғары тыныс алу жолдарының инфекциясы (13%, 11%, 10%), депрессия (12%, 11%, 10%), дене салмағының төмендеуі (11%, 10%, 8%), тәбеттің төмендеуі (9%, 9%, 5%), жүрек айну (8%, 9%, 7%), шаршау (7%, 8%, 6%), бас ауруы (7%, 6%, 5%), құсу (6%, 5%, 5%), арқа ауруы (6%, 5%, 4%) және бас айналу (5%, 6%, 5%).²

Жағымсыз реакциялар салдарынан терапияның тоқтатылуы плацебо тобындағы 11% -бен салыстырғанда нерандомиласт (ілеспелі антифибротикалық терапиямен немесе онсыз) - 18 мг дозада 15% және 9 мг дозада 12% пациенттерде жиі байқалды.² Нерандомиласт терапиясының тоқтатылуына әкелген ең жиі жанама реакция диарея болды (18 мг дозасы кезінде 6% және 9 мг дозасы кезінде 2%). ²

Тамақ өнімдері мен дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасы (FDA) бекіткен препаратты медициналық қолдану жөніндегі нұсқаулықта «Ескерту және сақтық шаралары» бөлімі берілмеген екен.²

«Азық-түлік және дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасының (FDA) нерандомиласты мақұлдауы - идиопатиялық өкпе фиброзы бар адамдар үшін және олардың жақындары үшін маңызды оқиға», - деп атап өтті Өкпе фиброзы қорының президенті және бас директоры Скотт Стасзак. «Біздің қоғамда ИЛФ-ті емдеу үшін жаңа терапиялық нұсқалардың пайда болуы көптен бері сезіліп келеді және нерандомиласт терапия құралдарының қазіргі арсеналына маңызды қосымша болып табылады.»

ИЛФ туралы

ИЛФ өкпенің неғұрлым таралған үдемелі фиброздаушы интерстициалдық ауруларының бірі болып табылады.¹ Ол қатерлі ісіктің көптеген түрлеріне қарағанда өлімге ұшырайды, әйелдердегі простата обырымен, сүт безі обырымен және қалың ішек обырымен салыстырғанда бес жылдық өмір сүру көрсеткіші неғұрлым төмен.^5,6 ИЛФ өмір сапасына айтарлықтай әсер етеді және пациенттердің жартысы диагноз қойылғаннан кейін бес жыл ішінде осы аурудан қайтыс болады.^{7, 8} ИЛФ кезінде өкпе фиброзының негізгі себебі белгісіз.¹ ИЛФ белгілері мен белгілеріне құрғақ және тұрақты жөтел, демігу, шаршау және дабыл саусақтары (саусақтардың ұштарын кеңейту және дөңгелектеу) кіреді.⁹ ИЛФ бүкіл әлемде 3,6 миллионға дейін адамға және АҚШ-та 200 000 адамға зақым келтіреді.^10-13 Ауру негізінен 50 жастан асқан адамдарға және әйелдерге қарағанда ерлерде жиі кездеседі.¹⁴ 

Нерандомиласт туралы

Нерандомиласт - ересек пациенттерде ЖЛФ емдеу үшін АҚШ-та мақұлданған пероральды, басым PDE4B ингибиторы.² Нерандомиласты Тамақ өнімдері мен дәрілік заттардың сапасын бақылау басқармасы (FDA) басым қарау мәртебесін және серпінді әсер ету терапиясы мәртебесін алғаннан кейін мақұлдады.

ИЛФ емдеуге арналған нерандомиласты тіркеуге арналған өтінімдер Қытайда, Жапонияда және ЕО-да қаралуда. Басқа өңірлерге өтінім беру алдағы уақытта жоспарланып отыр.

 «Берингер Ингельхайм» компаниясы туралы

«Берингер Ингельхайм» – бұл адам мен жануарлардың денсаулық сақтау саласында жұмыс істейтін биофармацевтикалық компания. Фармацевтикалық саланың зерттеулер мен әзірлемелерге жетекші инвесторларының бірі ретінде компания медициналық сұранысы жоғары салаларда өмірін жақсартатын және ұзартатын инновациялық терапияларды құруға шоғырланған. 1885 жылы құрылған сәттен бастап тәуелсіз Берингер Ингельхайм құн жасау тізбегінің барлық кезеңдерінде орнықты тәсілдерді енгізе отырып, ұзақ мерзімді перспективаны ұстанады. Біздің 54 500-ге жуық қызметкеріміз неғұрлым салауатты және орнықты болашақ құру үшін 130-дан астам ел нарығында қызмет көрсетеді. Мына сайтта www.boehringer-ingelheim.com толығырақ ақпарат алуға болады.

Ссылки: 

1. Sauleda J, Núñez B, Sala E, Soriano JB. Идиопатиялық өкпе фиброзы: эпидемиология, табиғи ағым, фенотиптер. Med Sci (Basel). 2018;6(4):110. doi:10.3390/medsci6040110.
2. JASCAYD (нерандомиласт) қолдану бойынша нұсқаулық. Риджфилд, CT: Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals, Inc; 2025.
3. Richeldi L, Azuma A, Cottin V және басқалары. Идиопатиялық өкпе фиброзы бар пациенттерге арналған нерандомиласт. NEJM. 2025;392:2193-2202. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.
4. Twisk JWR және басқалары. Өкпе функциясының параметрлерін және олардың өмір салтымен бойлық байланысын қадағалау. European Respiratory Journal. 1998;12(3):627–634.
5. Zheng Q, Cox IA, Campbell JA және басқалары. Идиопатиялық өкпе фиброзы кезіндегі өлім-жітім және сауығу: жүйелі шолу және мета-талдау. ERJ Open Res. 2022 14 наурыз;8(1):00591-2021. doi: 10.1183/23120541.00591-2021. PMID: 35295232; PMCID: PMC8918939.
6. Siegel RL, Giaquinto AN, Jemal A. Обыр ауруының статистикасы, 2024. CA Cancer J Clin. 2024;74(1):12-49. doi: 10.3322/caac.21820. Epub 2024 17 қаңтар. Erratum in: CA Cancer J Clin. 2024;74(2):203. doi: 10.3322/caac.21830. PMID: 38230766.
7. Swigris JJ, Brown KK, Abdulqawi R және басқалары. Пациенттерді қабылдау және өкпенің прогрессивті фиброзды интерстициалды аурулары кезінде пациенттер хабарлайтын нәтижелер. Eur Respir Rev. 2018 21 желтоқсан; 27(150):180075. doi: 10.1183/16000617.0075-2018. PMID: 30578334; PMCID: PMC9489034.
8. Tsubouchi K, Hamada N, Tokunaga S және басқалары. Идиопатиялық өкпе фиброзы (ИЛФ) немесе идиопатиялық емес-ИЛФ интерстициалдық пневмониясы бар пациенттерде тіршілік ету және жіті асқынулар: пациенттердің перспективалы көп орталықтық тізілімін кейіннен байқауды 5 жылдық талдау. BMJ Open Respiratory Research. 2023;10:e001864. https://doi.org/10.1136/bmjresp-2023-001864.
9. Alsomali H, Palmer E, Aujayeb A, Funston W. Идиопатиялық өкпе фиброзын ерте диагностикалау және емдеу: баянды шолу. Pulm Ther. 2023 июнь;9(2):177-193. doi: 10.1007/s41030-023-00216-0. Epub 2023 11 ақпан. Erratum in: Pulm Ther. 2023 қыркүйек; 9(3):459. doi: 10.1007/s41030-023-00235-x. PMID: 36773130; PMCID: PMC10203082.
10. Maher TM, Bendstrup E, Dron L және басқалары. Идиопатиялық өкпе фиброзының жаһандық ауруы және таралуы. Respir Res. 2021;22(1):197. doi:10.1186/s12931-021-01791-z.
11. Esposito DB, Lanes S, Donneyong M және басқалары. АҚШ-тың автоматтандырылған талаптарында идиопатиялық өкпе фиброзы. Науқастану, таралуы және алгоритмнің валидациясы. Am J Respir Crit Care Med. 2015 15 қараша; 192(10):1200-7. doi: 10.1164/rccm.201504-0818OC. PMID: 26241562.
12. 12, АҚШ халқының санын ай сайынғы бағалау: 2020 жылғы 1 сәуір - 2022 жылғы 1 желтоқсан (NA-EST2021-POP). АҚШ халық санағы бюросы, Халық бөлімі; 2021. 2025 жылғы 1 қазандағы жағдай бойынша https://www2.census.gov/programs-surveys/popest/tables/2020-2021/national/totals/NA-EST2021-POP.xlsx
13. АҚШ халқының санын ай сайынғы бағалау: 2010 жылғы 1 сәуір - 2013 жылғы 1 желтоқсан АҚШ Халық санағы бюросы, Халық бөлімі; 2012. 2025 жылғы 1 қазандағы жағдай бойынша. https://www2.census.gov/programs-surveys/popest/tables/2010-2012/national/totals/PEPMONTHN.pdf
14. John J, Clark AR, Kumar H және басқалары. Идиопатиялық өкпе фиброзы кезінде 50 жастан асқан сау бақылау тұлғаларымен салыстырғанда өкпе тамырларының көлемі. Sci Rep. 2023;13:4422. https://doi.org/10.1038/s41598-023-31470-6.